Ein Team von Wissenschaftlern der Lewis Katz School of Medicine an der Temple University hat eine Methode entwickelt, um HIV-DNA aus den Zellen lebender Tiere zu extrahieren. Mit dem revolutionären und erfolgreichen Test des Teams kann die permanente Heilung für HIV endlich erreicht werden.
Das Team benutzt CRISPR / Cas-9, Eine Gen-Editing-Technologie, um mit HIV-1 infizierte Zellen zu eliminieren. Das Team hat die Technologie in drei separaten Tiermodellen getestet. In dem, was sie ein "humanisiertes Modell" nennen, haben die Wissenschaftler HIV-infizierte menschliche Immunzellen in Mäuse verpflanzt und das Virus erfolgreich eliminiert. Dies markiert das erste Mal, dass Wissenschaftler in der Lage waren, Infektionen in menschlichen Zellen zu beseitigen.
Das Team wurde geführt Wenhui Hu, Derzeit ein Associate Professor in der Center for Metabolic Disease Research und der Abteilung für Pathologie (zuvor in der Abteilung für Neurowissenschaften); Laura H. Carnell Professorin für Neurowissenschaften Kamel Khalili, Vorsitzender der Abteilung für Neurologie und Direktor des Zentrums für Neurovirologie und des umfassenden NeuroAIDS-Zentrums; und Won-Bin Young, Der ein Assistent Professor für Radiologie an der University of Pittsburgh School of Medicine während der Forschung war, aber vor kurzem beigetreten Tempel medizinische Schule als Senior Research Scientist.
TUN sprach mit Dr. Khalili, um Einblick in die Forschung zu gewinnen. Er glaubt, dass wir endlich auf einer Bühne stehen, wo es eine Heilung für AIDS geben könnte.
Mit mehr als 30 Jahren Forschungserfahrung in HIV, glaube ich, haben wir ein Stadium erreicht, in dem die Technologien zur Entwicklung effektiver Strategien zur Verfügung stehen, einschließlich der Verwendung von Genbearbeitung, vielleicht in Kombination mit anderen derzeit verfügbaren Methoden, für die Heilung von AIDS.
Derzeit werden antiretrovirale Medikamente (ARV) verwendet, um diejenigen zu behandeln, die mit HIV infiziert sind. Das Problem ist, die Verwendung von ARVs ist eine Behandlung und nicht eine Heilung. Sie können das Wachstum des Virus verhindern, können aber nicht Schäden, die bereits durch HIV verursacht wurden, beheben oder das Virus insgesamt beseitigen. ARV-Therapie (CART) ist teuer und HIV-Rebounds, wenn Patienten ihre Therapie suspendiert. Wenn sich das Virus ausbreitet und die Anzahl der CD4-Zellen sinken Unterhalb von 200-Zellen pro Kubikmillimeter Blut entwickelt sich das HIV-Virus zu AIDS.
Die Teams Anfangsstudien Wurden an Ratten und Mäusen durchgeführt. Jedes Genom jeder Zelle und jedes Organ der Tiere wurde mit HIV-1 infiziert. Das Team der Wissenschaftler setzte dann ein rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus (rAAV) Vektorabgabesystem ein. Dies ermöglichte die Insertion von CRISP / Cas-9-Molekülen in den Blutkreislauf der infizierten Tiere. Als die DNA der Tiere zwei Wochen später analysiert wurde, waren die Ergebnisse erstaunlich. Es gab keine Spur von HIV-1 im Genom eines infizierten Gewebes.
Aktuelle Studien Unterstützte die Ergebnisse der ersten Forschung des Teams. "Unsere neue Studie ist umfangreicher", sagte Hu in einer Erklärung. "Wir haben die Daten aus unserer bisherigen Arbeit bestätigt und die Effizienz unserer Genbearbeitungsstrategie verbessert. Wir zeigen auch, dass die Strategie in zwei zusätzlichen Mausmodellen wirksam ist, eine, die eine akute Infektion in Mauszellen darstellt und die andere eine chronische oder latente Infektion in menschlichen Zellen darstellt. "
Was kommt als nächstes?
Khalili fühlt sich positiv, dass das Team klinische Studien in einem Jahr ab jetzt bekommen könnte, wenn sie die Finanzierung sichern können, um mit ihrem nächsten Schritt fortzufahren. "Der nächste Schritt ist, unsere präklinischen und Toxizitätsstudien zu vervollständigen, bevor wir in klinische Studien einsteigen", sagte Khalili. "Wir hoffen, dass wir das innerhalb eines Jahres erreichen können und wir sollten dann in der Lage sein, in klinische Studien einzutreten. Die Barrieren, die klinische Tests zurückhalten, sind die Finanzierung für das Studium. "
Khalili sagte TUN, dass einige der vergangenen Forschung durch Zuschüsse von den National Institutes of Health (NIH) finanziert wurde, aber ein Zuschuss an Hu und Khalili vergeben wurde gerade beendet. Während sie noch Zugang zum NIH-finanzierten Zuschuss für das P30 Comprehensive NeuroAIDS Center haben, das an Khalili und einige seiner Kollegen vergeben wurde, können sie die Mittel nicht nutzen, um mit dem nächsten Schritt für die aktuelle Studie fortzufahren. "NIH Forschungsstipendien enthalten in der Regel keine Mittel für die Arten der präklinischen und Toxizitätsstudien, die getan werden müssen, um in die Klinik zu gelangen", sagte Khalili.
Das Weltgesundheitsorganisation Berichtet, dass seit dem HIV-Virus erstmals in 1983 entdeckt wurde, hat es mehr als 70 Millionen Menschen infiziert und getötet 35 Millionen. Am Ende von 2015 gab es 36.7 Millionen Menschen mit HIV, weltweit. In Subsahara-Afrika sind alle 1-25-Erwachsenen mit dem Virus infiziert.
Dieser aktuelle Durchbruch könnte das HIV-Virus insgesamt beseitigen, wenn der Erfolg des Teams mit Mäusen mit Primaten und schließlich Menschen fortfährt. Das Forscherteam hat künftige Ziele, "die Studie in Primaten zu wiederholen, ein besseres Tiermodell, bei dem die HIV-Infektion eine Krankheit induziert, um die Eliminierung von HIV-1-DNA in latent infizierten T-Zellen und anderen Heiligtümern für HIV-1 weiter zu demonstrieren , Einschließlich Gehirnzellen ", sagte Dr. Khalili in einer Erklärung. "Unser letztes Ziel ist eine klinische Studie bei menschlichen Patienten."
